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在大脑深处，存在着一个名为血脑屏障（blood-brain barrier，BBB）的精妙结构，它如同忠诚的卫士般守护着神经系统的稳定环境。这个天然屏障在过滤有害物质的同时，却也成为了治疗药物进入大脑的阻碍。

作为全球生物技术领域的领军者，罗氏制药在探索药物递送大脑的道路上已深耕十余载。近日，这家体外诊断巨头宣布与一家创新型生物技术企业达成战略合作，共同开辟药物穿越血脑屏障的全新通道。

罗氏选择的合作伙伴是由被誉为"基因组学之父"的George Church博士共同创立的Manifold Bio公司。这家初创企业致力于运用人工智能技术重塑药物研发与疾病治疗的未来图景。

通过5500万美元的技术授权协议，罗氏获得了Manifold创新药物研发平台的使用权。该平台运用智能算法识别能够精准导航至特定组织的生物通路，并对数万种可能穿越血脑屏障的"分子运输车"进行全面筛查。

精准筛选高效载体

血脑屏障的存在使得众多神经系统疾病难以获得有效治疗。Manifold首席执行官Gleb Kuznetsov形象地描述道："过去进行临床试验时，我们总感觉像是双手被束缚，因为我们从未真正创造出能够完美穿越血脑屏障的分子。"

Manifold联合创始人Gleb Kuznetsov与Pierce Ogden。

Kuznetsov用生动的汽车维修比喻阐释药物递送的核心挑战："如果能够像拆卸发动机那样将病变细胞取出修复再放回体内，许多疾病早已被攻克。但现实是这几乎不可能实现。因此，药物设计的关键在于确保'修复工具'能够准确抵达体内的受损部位。"

与传统依赖体外检测的方法不同，Manifold开发的mDesign平台能够在活体生物环境中直接评估这些"分子运输车"的性能。该公司强调，这一平台能够以前所未有的规模提供具有生理相关性的数据，显著加速从基础研究到实际药物开发的转化进程。

经过精心筛选的最优载体将与工程化抗体或基因疗法相结合——这两类治疗方法正是血脑屏障最擅长阻挡的。

根据合作协议，Manifold将主导研发工作，负责识别和开发适用于罗氏特定治疗载荷的血脑屏障穿梭载体。罗氏则负责后续的临床前研究、临床试验及商业化推广。

虽然双方尚未公布具体的靶向疾病，但Kuznetsov透露部分目标疾病与衰老过程密切相关。

行业新趋势

根据协议条款，罗氏将向Manifold支付5500万美元的首付款，而Manifold还有机会基于重要研发成果获得总额超过20亿美元的里程碑付款。

值得关注的是，罗氏与Manifold的合作并非孤例。今年以来，血脑屏障递送技术已成为全球制药行业合作的新热点。

今年7月，JCR制药公司先后与阿斯利康旗下罕见病部门Alexion及生物技术公司Acumen Pharmaceuticals达成合作，两项合作均聚焦于血脑屏障递送技术。

同月，生物科技企业维泰瑞隆宣布与诺华达成协议，授予后者独家选择权收购其专有的"脑部递送模块（BrainDeliveryModule，BDM）"平台。

上月，初创公司Aerska获得多家企业投资正式成立，专注于推动RNA干扰药物入脑研究。

从发展趋势来看，人工智能与药物递送技术的深度融合已成为全球药物研发的前沿方向。

过去数年间，罗氏已在人工智能领域签署了多项合作协议，包括与Dyne Therapeutics合作开发神经系统基因疗法。

展望未来，正如Manifold首席技术官Pierce Ogden所言，人工智能本身已不再是竞争优势的关键，只有与高质量数据深度结合，才能在制药行业的激烈竞争中占据领先地位。

参考内容：

https://www.biopharmadive.com/news/roche-taps-an-ai-specialist-to-craft-new-brain-drugs/804186/

https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-signs-2b-pact-pilot-manifold-bios-shuttles-brain

https://www.businesswire.com/news/home/20251101912697/en/Manifold-Bio-Announces-Strategic-Collaboration-with-Roche-to-Develop-Multiple-Next-Generation-Brain-Shuttles-for-Neurological-Diseases

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本文来源：机器之心

原文链接：https://www.jiqizhixin.com/articles/23a66549-d4d7-41b7-81b1-dffed360ff5d